Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
BobHeld stamcellerClevelandUSA

Første CF’er i USA som får stamceller inn i kroppen


fag og forskning, behandling
01.02.2017
Sharon Gibsztein

39 år gamle Bob Held fra Ohio er første amerikaner med CF som deltar i en ny fase 1 studie for behandling med stamceller. Studien er første steg på veien i å utvikle betennelsesdempende stamcellebehandling som kan redusere lungeskader ved cystisk fibrose. Se video og les mer om hva stamcellene kanskje kan få til. Bildet gjengitt med tillatelse.

 

15 voksne med cystisk fibrose som er i stabil form deltar i denne nye fase-1 studien. Hver av dem skal få én dose med stamceller av typen allogeneic human mesenchymal stem cells (hMSC). Stamcellene gis som en intravenøs oppløsning, altså som en væske rett i blodet. Bob Held er den første som har fått denne éndose-behandlingen i denne studien. Studien foregår ved universitetssykehuset i Cleveland, USA, og er delfinansiert med midler fra amerikanske Cystic Fibrosis Foundation.

 

Sammenheng mellom betennelse og stamceller

Det er faktisk CF’erens eget immunsystem som bidrar til lungeskader. Det foregår slik: kroppens immunsystem reagerer med en kraftig betennelsesreaksjon på bakteriell infeksjon. Immunsystemet sender da mer blod med infeksjonsbekjempende egenskaper. Immunsystemet klarer ikke å bekjempe bakterieinfeksjonen, og blodet slipper løs molekyler som går løs på pasientens lungevev i stedet. Slik oppstår lungeskader ved cystisk fibrose. Les mer om hvordan kroppen selv ødelegger sine egne lunger og andre mulige behandlingsmetoder.

 

Hva man håper stamcellebehandling kan gjøre

Når stamcellene er injisert i pasientens kropp, vil de finne frem til det området hvor det er mye betennelsesaktivitet og «bosette seg» der. Der håper man at stamcellene vil reagere på betennelsesmiljøet og forhåpentligvis normalisere miljøet til å bli betennelsesfritt.

Ansvarlig for studien, Dr. James Chmiel ved University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital, Cleveland, sier til eurekalert.org at de håper at fremtidige studier vil vise at stamcellene reduserer infeksjon og betennelse og fører til en mer normal situasjon i lungene.
Chmiel understreker at målet med å utvikle denne type behandling ikke er å fjerne bakteriene. Målet å påvirke kroppens betennelsesreaksjon slik at lungeskader reduseres.

 

 

Stamceller som «snuser» seg frem til betennelsen

Stamcellene er av typen allogeneic human mesenchymal stem cells (hMSC), det vil si stamceller fra voksne som er hentet fra benmargen hos friske frivillige donorer. Disse cellene har en naturlig egenskap som gjør at de oppdager de kroppslige miljøendringene som oppstår på grunn av betennelse. De er derfor spesielt gunstige for å behandle betennelsespregede og degenererende sykdom.

 

Tidlig studie for å teste sikkerhet

Målet med studien er å teste sikkerhet og tålbarhet av en spesiell type stamceller i CF-kropper, og pasientene vil bli fulgt i ett år for å se hvordan kroppen reagerer på stamcellene den har fått.

Dette er en svært tidlig studie, og forskerne er ikke så opptatt av effekt i denne fasen, de er mest opptatt av å finne ut om behandlingen viser seg å være trygg. Først da kan man gå videre med nye studier.

 

Mål: føre til nye studier

Forskerne ser for seg at de i fremtiden skal kunne utvikle en flerdosebehandling med stamceller, og at denne behandlingen skal kunne gi redusert betennelse og infeksjon i lungene, som er hovedproblemet ved cystisk fibrose.

Bildet: Den første CF-pasienten i første CF-studie av denne typen, Bob Held, får en infusjon med voksne stamceller for å teste om de er trygge. Legene tror cellene kan ha evne til dempe betennelsen som skapes i lungene ved cystisk fibrose. Hillard Lazarus (til venstre), lege og leder ved avdelingen Cellular Therapies Integrated Services at University Hospitals Cleveland Medical Cente, gir infusjonen sammen med studieansvarlig James Chmiel, lege og leder ved Director of the Cystic Fibrosis Therapeutics Development Center at UH Rainbow Babies & Children's Hospital. Fotokreditering: University Hospitals.

 

Ting tar tid!

Vi minner om at dette er i en tidlig startfase, og at det tar lang tid å utvikle nye behandlinger, særlig når man skal kartlegge helt nye metoder som her. Nettopp derfor ønsker vi Bob Held og alle de 14 andre CF’erne som er med på denne studien, og forskerne, riktig lykke til – til beste for CF’ere verden over.

 

Om cystisk fibrose, lungeskader og overlevelse

Per i dag finnes det ingen kurerende behandling for cystisk fibrose, og det foregår stor forskningsaktivitet verden over for å finne en måte å kurere sykdommen på. Ved cystisk fibrose fører gjentatte lungeinfeksjoner til lungeskader som igjen kan forkorte livet til de som har CF. Det knyttes forventninger til om stamcellebehandling kan være veien å gå, og nå gjøres de første forsøkene.

 

Kilder:

Mer fra cfnorge om stamceller:

 

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen