Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Mikroskop

Gode resultater fra fase-3 studie på ivacaftor og lumacaftor for F508delta


Medikamentnytt, Presisjonsmedisiner for CF, Fag og forskning
24.06.2014

Resultatene fra denne studien er nettopp offentliggjort, og viser at kombinasjonen av de to virkningsstoffene kan være gunstig for de som har CF med dobbel F508delta-mutasjon.

Oppdatert 3. juli 2014 

Denne kombinasjonen av virkningsstoffer kan gi en gjennomsnittlig økning på lungekapasitet målt ved måleverdien FEV1 på circa 2,6- 4 prosentpoeng hos mennesker med CF som har to kopier (homozygot) av F508delta-mutasjonen. Studien viste også at antallet lungeinfeksjoner kan reduseres betydelig ved bruk av denne medisinkombinasjonen.

Denne mulige behandlingen er den første noen sinne som kan behandle den underliggende feilen ved CF ved hjelp av to piller.

 

Hvordan virker kombinasjonsterapien?

Å reparere det defekte proteinet hos mennesker med delta508F-mutasjonen er spesielt vanskelig, og en krevenede prosess. Det spesielle ved denne mutasjonen er at ulike problemer hindrer proteinet fra å komme frem til cellens overflate. Lumacaftor er laget for å flytte F508delta-CFTR-proteinet til celleoverflaten. Der kan så ivacaftor forbedre proteinets funksjon og bidra til å øke strømmen av salt og væsker ut og inn av cellen. CFTR-proteinet er det proteinet som ”skaper” CF.

 

Hvem er kombinasjonsterapien testet på?

Fase-3 studien er gjort på mennesker med CF som er 12 år eller eldre. F508delta-mutasjonen er den vanligste CF-mutasjonen, og circa 70 prosent av den norske CF-befolkningen har en eller to kopier av denne mutasjonen.

 

Søke godkjenning i 2014

Produsenten av de to medisinene sier at de vil søke markedsføringstillatelse i USA og Europa i løpet av 2014, og håper på godkjenning i 2015. Ivacaftor har handelsnavn Kalydeco, og er allerede i bruk i Norge på 8-12 pasienter med den sjeldne mutasjonen G551D.

Virkningsstoffet Lumacaftor har tidligere gått under utviklingsnavnet Vx-809.

 

Forbedre livene for mange CF’ere

Janet Allen, som er direktør for behandling og forskning hos britiske CF Trust sier i en nettkommentar at:

 - Denne nye kombinasjonsterapien vil kunne bli et viktig alternativ for tilleggsbehandling som vil kunne forbedre livene for mange mennesker med CF. Etter hvert som denne forskningsfronten beveger seg videre og blir enda bedre forstått, håper vi at personlig medisin er enda nærmere rekkevidde.

Se linker nedenfor for grundigere analyse av hva denne studien faktisk betyr for mennesker med CF. Se også en FAQ - ofte stilte spørsmål - om kombinasjonsbehandling med presisjonsmedisiner.

 

 

Mer om denne saken

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen