Én enkeltbehandling som kurerer CF en gang for alltid er det vi alle ønsker oss. CF-forskere har nettopp møtt andre forskere for å diskutere hvordan. Gen-editering er stikkordet, og blant noen av spørsmålene er reparere eller erstatte CF-genet? Illustrasjon: pixabay.com

Årsaksbehandling som Kalydeco og Orkambi er banebrytende fremskritt, men det er like fullt en type behandling som pasienten må ta hver dag hele året for å få effekt. Tenk om man kunne få én enkelt behandling, og så var CF’en vekk for alltid?

New Technologies Advancing Toward a One-Time Cure

I USA har det nettopp vært en stor konferanse hvor de har sett på hvordan man kan få til en enkeltbehandling som vil kurere CF «en gang for alle». CF-forskere og spesialister innenfor gen-editering, gen-levering og stamcelle-biologi har møtt hverandre i små grupper for å utveksle kunnskap og inspirere hverandre. Konferansen er den første i sitt slag og het New Technologies Advancing Toward a One-Time Cure og ble organisert av amerikanske Cystic Fibrosis Foundation. Her møttes 100 forskere og CFFs mål er å legge grunnlaget for viktige samarbeidsprosjekter i årene fremover.

Genterapi – et puslespill

De siste årenes arbeid med CF-gener og mutasjoner har vist at å få til en genterapi for CF er svært komplisert. Mange ulike faggrupper må samarbeide for at man skal kunne finne den mest effektive måten å korrigere CF-genet på.

I tillegg til den perfekte «CF-gen-fiks»-metoden, på fint kalt genediteringen, må forskerne også finne den beste måten å transportere «CF-gen-fiksen» inn til de helt riktige cellene i lungene. Forskerne må altså finne den perfekte løsningen på en rekke kompliserte spørsmål:

• hvordan teste de ulike løsningene på mennesker på en trygg, god og effektiv måte
• hvilke celler skal behandlingen rettes mot
• hvordan når man disse cellene på best mulig måte
• bytte ut eller reparere genet?

Sofaen er for stor for mopeden!

Et konkret eksempel på at de ulike forskergruppene må samarbeide, er dette: noen forsker på transportmetodene. Dvs ufarlige virus som kan transportere virkestoffer som kan utføre gen-editeringen, inn i cellene våre.
Uheldigvis er disse ufarlige virusene for små til å bære de virkestoffene som trengs til å påvirke eller omforme et CF-gen. Det blir som å frakte en sofa på en moped.

Ved å snakke med andre forskere med ulike typer spesialistkunnskap, får de vite at de må finne bedre transportløsninger. Først da kommer man nærmere en behandling som vil fungere. Å finne ut av alt dette krever mye kunnskap, tid, samarbeid og testing og feiling – men det begynner med at man forstår hverandres kunnskap og ikke minst utfordringer.

Denne teksten er basert på følgende nettsaker fra CFF:

• Scientists Explore Potential and Challenges of New Technologies at Savannah Research Conference
• Scientists Discuss Challenges to Repair or Replace Genes at CF Research Conference