Medikamentnytt, Presisjonemedisiner for CF, Fag og forskning
06.07.2014
Ny utprøving av Ataluren for non-sense-mutasjoner.
PTC Therapuetics Inc planlegger en fase-3-utprøving for å teste det mulige medikamentet ataluren hos mennesker med CF med non-sense-mutasjoner. Denne mutasjonsgruppen utgjør cirka en tildel av den amerikanske CF-popluasjonen. Cfnorge kjenner ikke til hvor utbredt denne mutasjonen er i Norge.
Problemer med Tobi-påvirkning
Resultatene fra en tidligere fase-3-utprøving antydet at inhalerte aminoglykosider (en gruppe antibiotika som inkluderer Tobi) kan ha påvirket effekten av ataluren. I den nye studien vil man vurdere ataluren hos folk med non-sense-mutasjoner som ikke bruker aminoglykosider. Hvis studien gir positive resultater, vil Ataluren kunne bli en ny presisjonsmedisin for denne mutasjonsgruppen.
Vil du vite mer om ulike CF-mutasjoner og hva feilen består i - bruk CFGene-appen - finnes hos GooglePlay.
Norsk forening for cystisk fibrose. Adresse: Schweigaardsgt 12, 0134 Oslo / telefon: 41 27 41 51 / epost: post@nfcf.no
redaksjon: redaksjonen@nfcf.no