Synes du informasjonen om Orkambi er vanskelig å forstå? I denne artikkelen finner du spørsmål og svar på lettfattelig, «vanlig» norsk.

Tidligere i år ba vi ungdom med CF, og våre medlemmer på Facebook, gi oss en liste med det de lurte på om Orkambi. Listen sendte vi videre til overlege Audun Os fra Norsk senter for cystisk fibrose som har gitt enkle og lettfattelige svar på spørsmålene.

Siste nytt fra cfnorge.no's redaksjon 29. september 2016: FDA i USA har godkjent Orkambi for aldersgruppen 6-11. Produsenten jobber med å en fase 3-studie for å finne ut om lumacaftor/ivacaftor også kan brukes av barn i alderen 2-5. Les mer her. Det er ikke kjent om aldersutvidelsen vil ha umiddelbare konsekvenser for norske barn.

Nedenfor følger Audun Os' svar på spørsmål om Orkambi i Norge, datert august 2016.

Hvilke effekt kan man forvente av Orkambi?

Dette er delvis besvart i studiene som inkluderte pasienter med lungefunksjon (FEV1) på mellom 40-90%. I gruppene som fikk medikamentet fant man en betydelig nedgang i hyppigheten av «lunge-forverrelser» og en liten stigning i lungefunksjonen (FEV1, ca. 3%-poeng). Medikamentet kan kun tilbys de som har dobbelt opp av mutasjonen F508del. Vi forventer, som ved svært mange medikamenter, at effekten av medikamentet vil variere fra pasient til pasient. Vi håper at mange vil oppleve god effekt av behandlingen.

Hvor raskt vil man se virkningen av medisinen?

I de nevnte studiene så man effekt på lungefunksjonen allerede etter drøye 2 uker.

Hvem kan få Orkambi?

Medikamentet kan kun tilbys pasienter over 12 år som har CF-sykdom grunnet dobbelt opp av mutasjonen F508del. Så langt er medikamentet best undersøkt hos de med lungefunksjon (FEV1) mellom 40 og 90%. Det er foreløpig ikke aktuelt for de som er transplanterte, bl.a. grunnet innvirkning på medisiner som brukes etter transplantasjon, og skal brukes med stor forsiktighet hos de som har CF-leversykdom.

…har alder noe å si? Sykdomshistorie?

Orkambi er godkjent hos pasienter over 12 år. Sykehistorien er viktig av flere grunner. For det første er det kun aktuelt hos de som har sykdomstegn, genetisk funn alene er ikke nok. Ved denne mutasjonskombinasjonen har dog mange lungesykdom i tilstrekkelig grad. For det andre er dette et svært dyrt medikament og man vil legge vekt på at pasientene er flinke til å følge opp CF-behandling.

Hvordan er det med bivirkninger når man tar Orkambi?

Studiene viste at de fleste tolererte medikamentet godt. For å kunne fange opp eventuelle bivirkninger tidlig vil pasientene som får medikamentet følges opp nøye etter protokoll, den kan du lese om her (link). Av denne grunn vil det ikke være mulig å tilby alle som har indikasjon for behandlingen medikamentet med en gang vilkårene for individuell refusjon er vedtatt. Spesielt vil jeg nevne at de som har leversykdom må følges ekstra nøye hvis de starter med Orkambi.

Hvor individuell er effekten av denne medisinen?

Det var et veldig vanskelig spørsmål! Det er generelt sett svært vanskelig å si noe nøyaktig om effekten av et spesifikt medikament hos en enkelt person. Svaret får man først når man har startet behandlingen. Vi håper at mange vil oppleve god effekt av behandlingen.

Hvorfor vil noen få Orkambi og ikke andre?

I utgangspunktet vil alle som har indikasjon og behov for medikamentet få tilbud om dette. Dette vil skje over noe tid da vi har behov for en kontrollert innføring med mulighet for god og forsvarlig oppfølging av alle etter protokoll. Pasienter som er transplanterte og de med svært alvorlig leversykdom vil av sikkerhetsgrunner ikke kunne få dette medikamentet. Orkambi er kun godkjent for de som har sykdom grunnet dobbelt opp av mutasjonen F508del. Vi håper og tror at det i årene som kommer vil komme flere medikamenter på markedet med god effekt også for de som per i dag ikke har/vil få et tilbud om «årsakskorrigerende behandling» med Kalydeco eller Orkambi.

Hva vil skje hvis jeg begynner å ta medisinen, men så slutter?

Slutter man med medikamentet vil man ikke lenger ha noen nytte av behandlingen. Medikamentet fungerer kun mens medikamentet tas, forutsatt at det tas som det skal. Det er viktig at man rådfører seg med sin CF-lege dersom man skulle ønske å avslutte igangsatt behandling.

Kan jeg slutte med den daglige behandlingen?

Dessverre er det ikke slik at Orkambi vil fjerne behovet for grundig daglig CF-behandling med inhalasjoner, lungeøvelser, Creon og vitaminer. Det forutsettes at den daglige behandlingen er etablert og godt ivaretatt før man starter med Orkambi og at den fortsetter også etter at man starter med Orkambi.

Er det noe spesielt oppfølgingsopplegg for Orkambi?

Ja, det vil bli et spesielt oppfølgingsopplegg knyttet til behandling med Orkambi. Opplegget vil bli nedfelt i en behandlingsprotokoll. Vi jobber per i dag med å lage en felles behandlingsprotokoll for de skandinaviske landene. Les den norske foreløpige behandlingsprotokollen her.

Hva vil skje hvis jeg ikke følger kontroll- og oppfølgingsprogrammet for Orkambi? Kan jeg risikere å ikke få medisinen lengre?

Det forutsettes at man følger kontroll- og oppfølgingsprogrammet slik at sikkerheten rundt behandlingen med Orkambi kan ivaretas og effekten av behandlingen kan evalueres. Medikamentet kan kun foreskrives av lege med erfaring i behandling av cystisk fibrose og skal resepten fornyes må man med andre ord også komme til de planlagte konsultasjonene. Dette tror jeg ikke kommer til å bli noe stort problem, men det er klart at i ytterste konsekvens kan man risikere å ikke få medikamentet lengre dersom man ikke gjennomfører behandlingen med tilhørende oppfølging på en forsvarlig måte.

Vil jeg automatisk få beskjed av legen min hvis Orkambi er aktuelt for meg? Hva skal jeg gjøre hvis jeg ikke hører noe men har riktig mutasjonskombinasjon?

Nå som vilkårene for individuell refusjon er klare, vil du senest ved påfølgende års- eller storkontroll få beskjed om Orkambi er aktuelt for deg. Dersom du har riktige mutasjoner men ikke hører noe må du gjerne ta dette opp ved neste konsultasjon hos CF-legen.
Dette svaret har CF-redaksjonen oppdatert i henhold til foreliggende informasjon.

Når vil Orkambi bli tilgjengelig for norske pasienter?

Dette spørsmålet er besvart av CF-redaksjonen, basert på den kunnskapen som foreligger på publiseringstidspunktet.

Det er ventet at de første pasientene kommer i gang med Orkambi høsten 2016. Orkambi er veldig dyrt, det koster mer enn 2 millioner kroner per pasient per år. Derfor måtte myndighetene vurdere om de ville betale for medisinen, og i mai i år (2016) sa myndighetene at de vil betale for Orkambi på visse vilkår og etter spesiell søknad. Du kan lese Helfo-vilkårene her .
Denne typen betaling eller finansiering kalles Individuell refusjon, og CF-legen må sende søknad til Helfo for hver enkelt pasient. De første søknadene ble sendt rett før sommeren, og derfor regner man med at de første pasientene vil komme i gang med Orkambi i løpet av høsten 2016.

• Vil du lese mer om Orkambi? Bruk søkefeltet øverst på siden og skriv Orkambi.